化学療法で用いる副作用としては悪心、嘔吐、食欲不振、下痢といった消化器症状や骨髄抑制は程度の差はあるもののすべての抗がん剤に存在する。特徴的なものとしてはシクロホスファミド（エンドキサン）の出血性膀胱炎、メトトレキセート（メソトレキセート）の口内炎、アントラサイクリン系例えば、ダウノルビシン（ダウノマイシン）、アドリアマイシンの心筋障害、ブレオマイシンの肺線維症、ビンアルカロイド系例えば、ビンクリスチン（オンコビン）の腸閉塞、末梢神経障害、L-アスパラキナーゼの凝固因子低下などが有名である。
治療効果判定 [編集]
悪性血液疾患において急性白血病は非常に特殊である。それは国際予後因子というものが存在しないことである。例えば悪性リンパ腫のaggressive typeでは国際予後因子IPI、濾胞性リンパ腫ではFLIPI、多発性骨髄腫ではISSというものが存在する。急性白血病では予後因子という言葉があるが国際予後因子は存在しない。これは化学療法のやり方が統一されていないこと、移植が加わると予後が違うこと、年齢によって治療が異なることが理由とされている。
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固形癌と異なり、骨髄を犯す白血病はサイズによる治療効果判定は難しい。もちろん臓器浸潤が見えればそれは治療効果判定に使えるがそれ以上に血液像を重視する。いくつかの用語がありこれを整理する。
完全寛解（CR）
すべての標的病変の消失をしめす。4週間で確認できる。
部分寛解（PR）
30％以上の縮小である。4週間で確認できる。
進行（PD）
20％以上の増大。
安定（SD）
PR、PDの基準に満たないもの。
白血病寛解の条件は骨髄の芽球が5％以下になること、末梢血中に芽球を認めないこと、造血機能が回復することという３つの条件が4週間以上続くことである。化学療法でこの条件にもっていくものを寛解導入療法（非常に強い化学療法）という。この寛解は形態学的な寛解であり白血病細胞が10の10乗個未満となることである（発症時は12乗個以上ある）。癌細胞が残存するのでこのまま放置すれば確実にPDとなる。そこで地固め療法や維持療法、強化療法という寛解後療法を追加することとなる。地固め療法は寛解療法と同じくらい強力な化学療法であり、寛解を更に確実なものとするために寛解療法直後に行うものである。形態学的寛解よりもさらに白血病細胞は少なくならねばならないので形態的な検査では差は分からないことが多い。G-banding、間期核Fish法、RT-PCRによって測定をする。これによって10の6乗個位まで減少することを分子的寛解という。維持療法や強化療法は寛解の期間を少しでも長くするために外来で行う治療である。また急性増悪した場合に行う救援療法というものも存在する。通常の寛解導入療法では効果不十分と考えられる時に行う治療であり、強力だが副作用も強い。